A lipodistrofia congênita generalizada (LCG) é uma desordem autossômica recessiva heterogênea caracterizada por quase total ausência de gordura corporal e uma extrema musculatura presente no nascimento ou logo depois. Pacientes com LCG possuem deficiência de leptina e são predispostos a desenvolver complicações metabólicas, como diabetes mellitus, hipertrigliceridemia e esteatose hepática. A metreleptina é o primeiro medicamento da classe de análogos da leptina aprovado para o tratamento de LCG. Este artigo se propõe a realizar uma revisão bibliográfica atualizada acerca da efetividade da metreleptina no tratamento da LCG, utilizando 7 artigos produzidos entre 2010 a 2016, disponíveis integralmente e nos idiomas português e inglês, buscando como descritores: Lipodistrofia congênita generalizada e metreleptina na base de dados BVS. O uso da metreleptina para o tratamento da LCG foi observada todos os estudos. Conclui-se que este hormônio é eficaz por longos períodos em pessoas com LCG associada à severa hipoleptinemia para controlar a diabetes, hipertrigliceridemia e esteatose hepática, sem efeitos secundários notáveis.