A fibrose cística (FC) é uma doença genética letal, de herança autossômica recessiva, que acomete mais comumente a raça caucasiana. É uma doença decorrente da mutação do gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), localizado no braço longo do cromossomo 7, responsável por codificar a proteína CFTR, cuja sua principal função é o transporte de íons através da membrana celular, estando envolvida na regulação do fluxo de Na+, Cl-, e água nos tecidos secretores, devido a este defeito no material genético da célula há uma ausência do funcionamento parcial da proteína, o que gera a formação de um muco espesso favorecendo o processo de obstrução dos ductos. As manifestações clinicas decorrente da FC acometem principalmente o sistema respiratório e gastrointestinal, que decorrente de complicações são os principais responsáveis por levar a morbidade e mortalidade dos portadores desta enfermidade. Devido ao comprometimento patológico que a FC pode causar em seus pacientes, esta doença assume grande importância e o diagnóstico precoce é decisivo para um melhor prognóstico. Porém, o tratamento convencional aplicado para esta patologia não proporciona a cura da mesma. Contudo, novas pesquisas baseadas em técnicas moleculares, especificamente a terapia gênica, tem mostrado-se promissoras. Diante disto, o presente estudo teve como objetivo a realização de uma revisão bibliográfica de abordagem qualitativa do tipo exploratória. No qual, foram realizadas buscas em bases nacionais e internacionais, Medline, Scientific Eletronic Library On-line (SCIELO), Scholar Google (Google Acadêmico), Pubmed e Biblioteca virtual de saúde (Bvs). Consideraram-se elegíveis os estudos nas línguas portuguesa e inglesa. Além de livros, teses e dissertações. Com base na busca de tratamento definitivos para esta patologia, surge a terapia gênica, que tem como objetivo tratar a doença na sua base de origem, utilizando a técnica de DNA recombinante para transferência de copias corretas do DNA do regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) para as células epiteliais nas vias aéreas, de forma a curar ou corrigir a condição causada por um alelo mutante, através da introdução de uma sequência de DNA. Os ensaios clínicos mais recentes abordam os principais meios de transferência deste material genético, tendo como premissa a abordagem dos defeitos básicos e não as consequências apresentadas pela fibrose cística, direcionando se para a compreensão da função da proteína CFTR. Os principais vetores utilizados para transportar os genes modificados são os vírus, devido a capacidade inata que estes têm de infectar o trato respiratório; já as abordagens não virais consistem em lipossomas catiônicos, nanopartículas de DNA compactadas e o DNA puro, pois ambos são resistentes à degradação da nuclease, melhorando assim as taxas de sucesso da distribuição de genes. Decorrente disto têm se uma maior perspectiva do completo desenvolvimento de uma terapia definitiva para a cura da FC, possibilitando uma maior sobrevida os portadores dessa doença.