Introdução: Para que um medicamento seja aprovado para comercialização e uso, existe um longo caminho de pesquisas pré-clínicas e clínicas. Poucas pesquisas envolvem a população pediátrica, favorecendo a ocorrência de prescrições off label. Objetivos: Mostrar a importância do cuidado ao utilizar este tipo de prescrição. Metodologia: Trata-se de um estudo de revisão bibliográfica, baseando-se na busca de artigos científicos que relatassem o uso off label de medicamentos na pediatria. Foram utilizados os descritores: medicamentos, não licenciados, off label, paciente, pediatria, prescrições, segurança, eficácia. Resultados: A utilização destes medicamentos deve ser realizada de forma segura, com embasamento científico e quando não existam terapias eficazes aprovadas. O uso off label acontece comumente no âmbito hospitalar e ambulatorial. Um estudo envolvendo a análise de 326 prescrições na atenção primária em um município do Rio Grande do Sul, demonstrou que o uso off label de dose aparece com 38,8%, prevalecendo a sobredose com 93,3%. Em outro estudo, avistou-se que os grupos com maior número de prescrição off label foram os antibacterianos de uso sistêmico, antiepilépticos, antiasmáticos e analgésicos, e dentre os problemas mais frequentes foram a dosagem inapropriada, forma farmacêutica inadequada, não-licenciamento para uso pediátrico e restrições de faixa etária. A utilização deve ser realizada com cuidado, pois estima-se que 23% das indicações e 60% das dosagens de medicamentos off label sejam responsáveis por reações adversas em crianças. Conclusão: Conclui-se que o uso off label é rotineiro, e necessário o incentivo de estudos clínicos na pediatria afim de garantir segurança e eficácia nas terapias utilizadas.